Des scientifiques américains et britanniques ont pour la première fois un grand nombre de ces expériences ont été couronnées de succès en ce qui concerne le traitement de l'un des types d'hémophilie. Il est avéré être une méthode de thérapie génique, les rapports ScienceDaily.
Nous parlons de l'hémophilie B. Quand il décompose la production de protéines, qui est responsable de la coagulation du sang, les médecins appelés facteur IX. Cette maladie est causée par une mutation du chromosome X récessif héréditaire. En règle générale, l'hémophilie B, l'hémophilie et d'autres types, tels que A et C, ne se produit que chez les hommes (showgirl est - 1 30 000). Ces patients sont contraints de le faire une fois par semaine par injection artificielle de facteur IX, dont la production est très coûteux.
Rappel des précédentes tentatives de soulager les symptômes de l'hémophilie B: l'organisme a présenté une copie révisée du gène, mais ces tentatives ont échoué.
Cette fois, des scientifiques britanniques de l'University College de Londres et l'Hôpital de nous des enfants de St. Jude pour la livraison de matériel génétique nécessaire pour le développement du facteur IX, dans le foie du patient en utilisant l'adénovirus 8 (il est aussi appelé - AAV8). Adénovirus a été choisi parce que bien que les cellules crises de foie ne provoquent généralement pas la maladie et ne sont pas intégrés dans l'ADN.
Six patients sont entrés dans une veine dans le bras du virus génétiquement modifié. Deux patients sont entrés dans un bas, deux - la moyenne, et deux autres - un AAV8 haute dose. Après injection de facteur IX dans le sang de ces patients a été varié de 2 à 12 pour cent et avant que le taux était inférieur à 1%.
Le plus élevé et l'effet durable a été observée chez deux patients qui ont reçu le AAV8 dose la plus élevée. Facteur IX dans leur sang était - de 3% à 12% pour un an et demi après l'introduction d'un virus génétiquement modifié. Toutefois, l'un de ces patients nécessaire corticothérapie à court terme, parce qu'il avait la réponse immunitaire des cellules du foie dans l'administration. Le reste des participants de ces tests thérapie hormonale est pas nécessaire.
En conséquence, quatre des patients qui sont entrés dans le virus génétiquement modifié pourrait abandonner complètement des injections régulières d'artificielle facteur IX. Et près de six douloureuse hémorragie arrêtée. Certains d'entre eux sont activement impliqués dans le sport, qui, avant qu'ils ne pouvaient pas se permettre.
Amit Natvani, l'un des auteurs de l'étude, explique que la principale chose - est que la première fois était en mesure d'atteindre un effet durable dans le développement de facteur sanguin dans le niveau thérapeutique. Ce résultat nous permet d'espérer pour le succès dans le traitement de l'autre, le type le plus commun de l'hémophilie - Hémophilie A et d'autres maladies génétiquement déterminées.
